美国FDA批准全球首款B型血友病基因疗法
美国食品和药品管理局（FDA）当地时间11月22日宣布批准全球首个B型血友病基因疗法Hemgenix。Hemgenix由生物制药公司CSL Behring开发，是一种基于腺相关病毒载体的一次性基因疗法，通过静脉输液单剂量给药。Hemgenix由一个携带凝血因子IX基因的病毒载体组成。该基因在肝脏中表达，以产生凝血因子IX蛋白，增加血液中的因子IX水平，从而限制出血的发作。“血友病的基因疗法已经有二十多年的历史了。尽管在治疗血友病方面取得了进展，但预防和治疗出血事件会对个人的生活质量产生不利影响，”FDA生物制品评估和研究中心主任Peter Marks说，“今天的批准为B型血友病患者提供了一个新的治疗选择。”
B型血友病是一种遗传性出血疾病，由于血液凝固因子IX的缺失或水平不足而导致，凝固因子IX是产生血块以阻止出血所需的蛋白质。B型血友病的症状可能包括受伤、手术或牙科手术后的长时间或大量出血；在严重的情况下，出血发作可能在没有明确原因的情况下自动发生。长时间的出血发作可能导致严重的并发症，如出血进入关节、肌肉或内部器官，包括大脑。
大多数患有B型血友病并出现症状的人是男性。B型血友病在人口中的发病率约为四万分之一；B型血友病患者约占血友病患者总数的15%。许多女性疾病携带者没有任何症状。不过，FDA称，其中估计有10-25%的女性有轻微的症状；在极少数情况下，女性可能有中度或严重的症状。
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